Орфанные заболевания и лекарственные препараты: международное сотрудничество как инструмент повышения эффективности и доступности лечения
Пациенты с редкими заболеваниями во всем мире испытывают значительные трудности в обеспечении ранней и точной диагностики и в доступе к жизненно важному лечению. Орфанные заболевания ложатся тяжким бременем на систему здравоохранения ввиду ограниченности патогенетической терапии и ее высокой стоимости. Разработка новых препаратов является наукоемким и дорогостоящим процессом, целесообразность инвестиций в который фармацевтическими компаниями зависит от объемов потенциального рынка. Кроме того, ограниченность количества пациентов затрудняет проведение полномасштабных клинических исследований в рамках одной страны. Особое значение в данных условиях приобретает межстрановое взаимодействие на всех этапах обеспечения доступности лечения пациентов с орфанными заболевания, начиная с разработки, проведения клинических исследований, сбора и анализа данных реальной клинической практики и заканчивая консолидацией спроса при закупке. Какие стратегии по обеспечению доступности орфанных лекарственных препаратов реализуются в Российской Федерации и в зарубежных странах? Какие подходы наиболее целесообразны к организации молекулярно-генетических исследований на орфанные заболевания? Какие решения могут способствовать созданию регистров пациентов с редкими заболеваниями? С какими барьерами встречаются фармацевтические компании при выводе на рынок орфанных препаратов в России и в зарубежных странах? Какие существуют подходы в российской и международной практике к повышению эффективности финансирования инновационных орфанных лекарственных препаратов? Нужно ли распространить опыт работы Фонда «Круг добра» на лекарственное обеспечение взрослых пациентов? Как обеспечить доступность незарегистрированных орфанных препаратов? Какие платформы необходимы для построения межстранового диалога по вопросам разработки препаратов и совершенствования регуляторной среды по доступу на рынок?
Модератор
Сергей Куцев,
Директор, ФГБНУ «Медико-генетический научный центр им. академика Н.П. Бочкова»; главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России
Выступающие
Хеса Сабах Аль Досери,
Начальник отдела регулирования медицинских учреждений, Национальный орган по регулированию здравоохранения Королевства Бахрейн
Юрий Жулев,
Президент, Общероссийская благотворительная общественная организация инвалидов «Всероссийское общество гемофилии»; сопредседатель, Всероссийский союз пациентов
Елена Максимкина,
Директор, ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Министерства здравоохранения Российской Федерации
Инга Нижарадзе,
Генеральный директор, ООО «Скопинфарм»
Виталий Омельяновский,
Генеральный директор, ФГБУ «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Министерства здравоохранения Российской Федерации
Александр Румянцев,
Научный руководитель, ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева» Министерства здравоохранения Российской Федерации (онлайн)
Александр Ткаченко,
Протоиерей; председатель комиссии по вопросам благотворительности и социальной работе, Общественная палата Российской Федерации; председатель правления, Фонд «Круг добра»
Олег Эргашев,
Вице-губернатор Санкт‑Петербурга
Участники дискуссии
Дарья Крючко,
Начальник управления трансляционной медицины и инновационных технологий, Федеральное медико-биологическое агентство (ФМБА России)
Олег Лапочкин,
Председатель комитета по здравоохранению и здоровьесберегающим технологиям, Деловой центр экономического развития СНГ